Capricor Therapeutics הפכה לאחת מחברות הביוטכנולוגיה הקטנות שנמצאות במוקד תשומת הלב, לקראת החלטת מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנוגע ל-Deramiocel, טיפול ניסיוני במחלת ניוון השרירים על שם דושן. מניית החברה זינקה בחדות במסחר שלאחר שעות הפעילות בנתוני השוק המצורפים, אף שהסביבה הרגולטורית נותרה עתירת אי-ודאות בעקבות הצבעת ועדה מייעצת של ה-FDA ביחס של 9-3 נגד הראיות ליעילות הטיפול.

בחינת ה-FDA נמשכת לאחר ההצבעה המייעצת

הצבעת הוועדה המייעצת ב-29 ביולי היוותה מכשול משמעותי עבור Capricor, לאחר שחברי הוועדה הצביעו נגד נתוני היעילות שתמכו ב-Deramiocel. צוות ה-FDA העלה קודם לכן חששות בנוגע לעוצמת הראיות הקליניות ולשינויים בשיטות הניתוח הסטטיסטי שנעשה בהן שימוש לאחר ניסוי שלב 3. לפי Reuters, חברי הוועדה העלו שאלות בנוגע לחוסן הנתונים ולשאלה אם התוצאות מספקות ראיות מספקות לתועלת קלינית.

עם זאת, המלצת הוועדה המייעצת אינה מחייבת מבחינה משפטית את ה-FDA. הבקשה לרישיון ביולוגי של Capricor נותרה בבחינה, כאשר מועד ההכרעה שנקבע במסגרת PDUFA הוא 22 באוגוסט 2026. ה-FDA חידש את בחינת הבקשה לאחר ש-Capricor הגישה נתונים קליניים נוספים מניסוי HOPE-3 בשלב 3, בעקבות מכתב Complete Response שניתן ב-2025.

ההבחנה הזו מרכזית להבנת תגובת השוק הנוכחית. ההצבעה המייעצת מגדילה משמעותית את אי-הוודאות הרגולטורית, אך אינה שוללת את האפשרות לאישור. ההחלטה הסופית תתקבל בהתאם להערכת ה-FDA את כלל החומרים שהוגשו, ולא על סמך הצבעת הוועדה בלבד.

Deramiocel נותר הנכס המרכזי של החברה

Deramiocel נועד לטפל הן בסיבוכים לבביים והן בסיבוכים הקשורים לשרירי השלד במחלת ניוון השרירים על שם דושן. בניסוי HOPE-3 בשלב 3 דיווחה Capricor על תוצאות מובהקות סטטיסטית במדד היעד המרכזי Performance of the Upper Limb ובמדד הלב המרכזי, מקטע הפליטה של החדר השמאלי. החברה טענה כי מכלול הראיות תומך בפוטנציאל לתועלת קלינית של הטיפול.

ה-FDA והוועדה המייעצת, לעומת זאת, התמקדו באמינות הראיות ובאופן פרשנותן. מסמכי התדרוך של ה-FDA העלו חששות בנוגע לשינויים במדדי התוצאה ובמתודולוגיה הסטטיסטית לאחר הניסוי, בעוד חברי הוועדה שאלו אם הנתונים הזמינים מבססים אפקט טיפולי חזק דיו.

מצב זה יוצר עבור Capricor סביבה רגולטורית בינארית. לחברה אין כיום מוצר מאושר מסחרית, ולכן הערך העתידי של תוכנית הדגל שלה קשור במידה רבה להחלטת ה-FDA. Capricor עצמה מסרה כי יכולתה לייצר הכנסות ממוצרים ולהגיע לרווחיות תלויה בפיתוח מוצלח, באישור רגולטורי ובמסחור של Deramiocel.

הנזילות מספקת מרווח פעולה, אך הסיכון הרגולטורי דומיננטי

מצבה הפיננסי של Capricor מספק לחברה מרווח פעולה בתקופה שבה התהליך הרגולטורי נמשך. החברה דיווחה על כ-279 מיליון דולר במזומנים, שווי מזומנים וניירות ערך סחירים בסוף הרבעון הראשון של 2026. ההנהלה מסרה בעבר כי רמת הנזילות צפויה לתמוך בפעילות החברה עד הרבעון הרביעי של 2027.

נתוני השוק המצורפים מצביעים על כך שמניית Capricor ננעלה במחיר של כ-4.21 דולר לפני שעלתה לכ-6.78 דולר במסחר שלאחר שעות הפעילות. מדובר בעלייה של כ-61% ביחס למחיר הנעילה במסחר הרגיל. התנועה ממחישה את הרגישות הגבוהה במיוחד של המניה להתפתחויות רגולטוריות ולציפיות סביב Deramiocel.

עבור משקיעים בישראל ובעולם, המוקד המיידי הוא אפוא החלטת ה-FDA ב-22 באוגוסט. לאחר מועד זה, המסלול הפיננסי של החברה יהיה תלוי בשאלה אם Deramiocel יאושר, אם יידרשו נתונים קליניים נוספים וכיצד Capricor תממן ותבצע השקה מסחרית אפשרית. התוצאה הרגולטורית תמשיך להיות המשתנה המרכזי בשווי החברה, בעוד שמצבת המזומנים מספקת לה זמן נוסף להתמודד עם המסלול שיתווה ה-FDA.